FDA批准的第一款国产抗肿瘤新药有多牛？泽布替尼，国产BTK抑制剂

癌症一直是世界难题，各国都在积极进行癌症新药的开发。而这一次，轮到中国大放异彩！

前不久，BeiGene（百济）宣布，其创新药BRUKINSA™（泽布替尼）的上市申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

这是中国制药界的标志性事件。历史上第一个完全由中国药企自主研发，然后在FDA获批上市的抗癌新药，诞生了！改写了中国抗癌药“只进不出”的历史。中国创新药实现了“零的突破”。

多家媒体争相报道！

而在此之前，来自中国市场的大多数新药，尤其是癌症疗法，都是进口的。

泽布替尼到底是啥药呢？

它属于靶向药物，是针对BTK蛋白的抑制剂，主要用于治疗免疫B细胞恶性增生导致的一些血液癌症类，比如套细胞淋巴瘤，慢性淋巴细胞性白血病，华氏巨球蛋白血症等。

一直以来，我国在医学领域前进的步伐都没有停下，这个震惊全球的消息传来，不仅是世界癌症患者的福音，更是中国自主研发新药新的里程碑。

这意味着我们不仅将新药带入中国，而且还将新药从中国带到全世界。

BeiGene（百济）的Brukinsa胶囊将与AbbVie Inc.和AstraZeneca Plc的类似血液癌疗法竞争。其在香港上市的股票周五上涨6.6％，至历史新高。已经成为最有前途的中国生物技术公司之一。

由于对其产品充满信心，美国仿制药巨头安进公司（Amgen Inc.）以27亿美元的价格收购了BeiGene（百济）20.5％的股份，以共同开发癌症疗法。

Brukinsa将在未来几周内上市。BeiGene（百济）发言人透露，该药30天的定价为12,935美元。

一个为期30天的疗程需花费12935美元，约合人民币90642元！

“第一枪”是如何打响的

2019年1月份，FDA将这种药物指定为突破性疗法，这是针对中国公司开发的癌症疗法以及中国大陆整体新药的首个疗法。

2012年6月份，泽布替尼开始立项。

2013年1月，合成了BGB-3111这个化合物。

2014年8月份，首例人体试验在澳大利亚展开，与当地研究者沟通后，对方认为这绝对有希望成为最好的BTK抑制剂。

2016年7月份，中国的一期临床试验展开，并且于2017年的1月份展开了全球三期临床试验。

2017年3月份，北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授牵头的套细胞淋巴瘤二期临床试验展开。

2018年8月，该实验完成了86例复发难治套细胞淋巴瘤患者病人的入组，数据全部整合，递交了国家药监局并被受理。

2019年7月份，递交美国的FDA，同年8月份被受理。

2019年10月，FDA来到北京大学肿瘤医院的实验室进行现场核查，该试验顺利通过核查。

2019年11月15日，FDA批准上市。BRUKINSA预计在未来几周内在美国进行销售。

俗话说“十年磨一剑”，7年磨出一个药来，在制药界已经是一个奇迹。有研发投入的“厚积”，有专业团队、临床研究团队7年时间的“厚积”，才有今天的“薄发”。

2016年至今的近四年内，BeiGene（百济）净亏损已达14.46亿美元。

可以说，这个史上第一，花落百济神州，并不是偶然的。没有长期持续的高度投入，和对质量与标准的坚持，恐怕这个第一还得再等好些年。

Brukinsa是如何治愈套细胞淋巴瘤（MCL）呢？

自2017年初以来的2期临床试验数据显示，对比其他两种相似的药物-阿斯利康的Calquence（acalabrutinib）和强生的Imbruvica（ibrutinib），Brukinsa对患有复发性或难治性MCL的患者具有更好的疗效。

在复发或难治性MCL患者中，对于Brukinsa的完全缓解率达到59％，而对于Calquence和Imbruvica的完全缓解率分别为40％和21％。

这里的完全缓解，就是说淋巴瘤表现均消失，也就是我们通常所说的治愈。

这疗效，简直了！！！

做中国人吃得起的抗癌药

在医药领域流行这样一句话：“靶向药之所以昂贵，那是因为你买到的已经是第二颗药，第一颗药的价格是数十亿美金。”

有统计显示，一款新药的研发资金约20亿美元。公开资料显示，2017年和2018年，百济神州公司研发费用分别为17亿元和46亿元。

创新药投入巨大，必须要有外部稳定而持续的政策和市场环境，药企才有勇气“入局”，并在较长周期里回收成本。

今天，历史正在改变

癌症正成为世界首要的死亡原因和一个重要的公共卫生问题。而在治疗癌症方面，中国百姓近年来对于进口的抗癌药需求非常大。

这样的现状，一方面源于近年来国外抗癌新药技术的突飞猛进，比如 91岁高龄的美国前总统卡特在确诊患有晚期黑色素瘤后，通过美国药企默沙东旗下的抗癌新药Keytruda治疗后，3个月后竟然实现了康复；再比如美罗华、安维汀等特效药在对抗恶性淋巴瘤、直肠癌方面表现出来的出色效果。

另一方面也源于中国缺少好药、新药的无奈。比如2016年全球销量前十的药物中，有8个是生物药，其中6个是抗体药，而中国销售前二十的药物中，一个生物药还没有；中国上市的96个生物药，大多是仿制药，而且仿的是美国两代以前的药，连生物类似药都算不上。

好在经过多年的低迷后，目前一些国内药企终于让人看到了希望。从国外走向中国自主研发，历史正在转变！

Brukinsa的加速批准标志着，中国制药的能力正在增强，我们将能逐步缓解进口癌症新药价格昂贵的困局。

中国的生物技术正在崛起。虽然尚未跻身世界之首，但我们正在迅速缩小差距。