终于等到你！海芮思®上市，解决黏多糖贮积症Ⅱ型治疗难题

2020年9月2日，北海康成（CANbridge Pharmaceuticals）旗下治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ）的海芮思®（艾度硫酸酯酶β注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，成为国内首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法。

2020年10月25日，海芮思®上市会议将在北京香格里拉大酒店新阁大宴会厅B举行，这意味着海芮思®将进入商业化阶段，国内MPSII患者的用药梦想更进一步。  

会议时间：2020年10月25日13:20~14:00

届时

中国罕见病联盟李林康执行理事长

上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授

中华医学会儿科学会分会副主任委员罗小平教授

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心郑芋主任和患者代表

北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥秘书长

北海康成制药有限公司董事长及首席执行官薛群博士

将出席会议，共同庆祝海芮思®荣耀上市，分享海芮思®临床价值对患者带来的生存获益，并举行海芮思®上市启动仪式和MPS六分钟步行挑战收官仪式，共同见证这一里程碑式的时刻。

这里，我们为您带来部分精彩剧透。

一、患者代表分享经验

会议开场由郑芋主任带领患者代表讲述黏宝宝的心声、面临的疾病挑战和对未来的期望。

MPSⅡ（黏多糖贮积症Ⅱ型）是一种罕见的、渐进的并会严重危及生命的X连锁隐性遗传病，由溶酶体艾度糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺失或缺乏，糖胺聚糖（GAGs）在体内积聚引起，可累及多器官系统。常见症状包括面容粗陋、爪形手、关节受限、疝气、肝脏肿大、瓣膜病等，严重者中位死亡年龄不足15年，并严重影响患者的生活质量,。

患上这种疾病会为生活带来哪些痛苦？从出生起即饱受病魔困扰，到底会经历哪些心路历程？患者代表将现身说法讲述他们的故事，让我们走进他们的世界。

二、海芮思®上市会启动仪式

海芮思®（艾度硫酸酯酶β注射液）已经获得NMPA上市批准，成为国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法（ERT）。

李林执行理事长、李定国教授、罗小平教授、王奕鸥秘书长、郑芋主任和患者代表、薛群博士将一起参与海芮思®上市庆典，共贺这一罕见病领域的重要时刻。

三、MPS 六分钟步行挑战收官仪式

我们习以为常的六分钟步行，是黏宝宝们渴望实现的梦想。六分钟步行试验（6-MWT）是黏多糖贮积症药物治疗重点观察指标，评价干预治疗对患者的疗效，测量患者的功能状态和疾病进展。

六分钟步行挑战的发起是为了提高社会公众对于MPS的疾病认知。10月25日，六分钟步行挑战收官日，请听王奕鸥女士，郑芋女士和薛群博士怎么说。

四、领导致辞

李林康执行理事长致辞，讲述我国罕见病领域的发展和现状，海芮思®上市对于领域的重要意义。

五、海芮思®临床研究数据解读

海芮思®目前已经在全球11个国家得到应用。其在广泛人群和中国人群中的长期疗效和安全性获得证实。同时在六岁以下儿童中同样证实安全有效。更多临床研究数据，期待罗小平教授详细解读，让我们深入了解这个MPSⅡ治疗领域的“全球新一代酶替代疗法”。

海芮思®可显著降低MPS Ⅱ患者的尿糖胺聚糖（uGAGs）水平，显著改善6分钟步行测试距离（6-MWT），其获批上市将彻底改变我国MPSⅡ患者无药可治的困境，开创了MPSⅡ的治疗新纪元。

欢迎广大医务工作者关注会议，2020年10月25日13:20~14:00，我们不见不散！

Code: MTR-CAN101-2020-00080

有效期至：2021年10月22日

仅供医疗卫生人士参考

参考文献

[1] Stapleton M, et al. (2017) Expert Opin Orphan Drugs 5(4):295-307.

[2] Jones SA, et al. (2009) J Inherit Metab Dis 32(4):534-543.

[3] 海芮思®中国说明书

[4] Sohn YB, et al. (2015) Mol Genet Metab 114(2):156-160

[5] Sohn YB, et al. (2013) Orphanet J Rare Dis. 8:42