普拉替尼获批，打破RET融合阳性肺癌患者无药可用的局面

4月17日，正值“第27届全国肿瘤防治宣传周”之际，基石药业、广东省人民医院吴一龙教授、北京大学肿瘤医院林冬梅教授共同探讨了NSCLC精准治疗的现状和最新进展，旨在推动NSCLC治疗水平的进一步提升，助力实现对肺癌的有效防控。【配图：林冬梅教授（左一）、吴一龙教授（左二）、赵萍（右二）总经理共同探讨非小细胞肺癌精准治疗的趋势】

肺癌是当前中国癌症发病率和死亡率均位居第一的“头号杀手”。而在所有肺癌分型中， 80%-85%的肺癌属于非小细胞肺癌（NSCLC）1。由于约70%的NSCLC患者在诊断时已是局部晚期或转移性肿瘤，不适于根治性手术，而在接受手术治疗的早期NSCLC患者中，也有相当比例会发生复发或远处转移，患者的五年生存率极低。

随着医学科技的进步和技术理念的更新，非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗策略得到了不断优化，尤其靶向治疗药物以全身副反应小，作用精准、效果优越的特点，开创了肺癌精准治疗的新纪元，为晚期肺癌患者带来了更长的生存时间。

研究数据表明，我国肺腺癌患者常见基因变异谱系与西方人群存在较大差异。选择准确、快速、恰当的检测方法，全面筛选出适用靶向药物的目标人群具有重要临床意义。

RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，约1%-2%的非小细胞肺癌患者携带RET融合 2，在中国，每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。RET融合的患者被确诊时大多已处于疾病晚期，给治疗带来极大挑战。随着针对RET靶点的药物获批，RET基因应与EGFR/ALK/ROS1等基因一样进行常规检测，尽早发现尽早治疗。

3月24日，中国国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批附条件批准普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类创新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。这标志着中国第一个选择性RET抑制剂的获批上市。

普吉华®（普拉替尼胶囊）是基石药业首个上市获批的产品。基石药业大中华区总经理赵萍女士表示：“受益于精准医疗的发展，越来越多的肿瘤靶点被发现，为无数晚期癌症患者带来了希望。作为一家国内领先的生物制药企业，基石药业自成立以来就瞄准了中国高发癌种未被满足的医疗需求。通过整合全球最优医疗资源，发展自身以研发为引擎的创新研发优势，专注于开发及商业化同类首创及同类最优的创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。”

“在肺癌精准治疗领域，RET靶点的研发是一个巨大的突破。”ARROW研究主要研究者，广东省人民医院吴一龙教授表示，“在普拉替尼上市之前，临床上对于RET融合NSCLC的一线标准治疗方案为含铂双药化疗，二线标准治疗方案为细胞毒药物或免疫检查点抑制剂的单药治疗，但疗效均不理想。普拉替尼上市后有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准，改善患者的生存现状和生活质量。”

目前，基石药业已经搭建完成极具竞争力的商业化组织架构，在持续完善和规模化商业运营团队的同时，整合多方资源，致力于提高创新药物可及性，减轻患者经济负担，为中国乃至全球肿瘤患者及时提供全球先进的突破性疗法。

关于基石药业

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，已有两款药物在中国大陆获批上市。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

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关于普吉华®（普拉替尼胶囊）

普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET融合甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

普拉替尼在中国、美国还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构均未对普拉替尼的任何适应症做出批准决定。

普拉替尼旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET融合，包括可能导致治疗耐药的继发性RET融合。在临床前研究中，普拉替尼抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合阳性的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET融合阳性甲状腺髓样癌。

前瞻性陈述

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参考文献：
1. Schabath M B, Cote M L. Cancer progress and priorities: lung cancer[J]. Cancer Epidemiology and Prevention Biomarkers, 2019, 28(10): 1563-1579
2. Subbiah V, Cote G J. Advances in Targeting RET-Dependent Cancers[J]. Cancer discovery, 2020, 10(4): 498-505