羟基脲片对慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰耐药的CML；对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定疗效，与放疗联合对宫颈鳞和头颈部癌有效。可以治白细胞和血小板减少的情况，患者只需要停药1到2周后即可恢复正常，对于患有水痘、带状疱疹及各种严重感染的患者禁止使用。此外，对于白血病患者，如果外周血中白细胞数量异常增高，也可以服用羟基脲来降低白血病细胞负荷，然后再给予化疗。
使用后可能会出现出现皮肤血管毒性反应（血管坏死和血管溃疡），不能长期使用，如果长期服用出现血管坏死或溃疡。而服用过量会增加骨髓抑制毒副作用，可致白细胞和血小板减少，还会出现胃肠道反应，甚至可能会让男性的睾丸出现猥琐，让孕妇体内的胎儿畸形。应该及时停止用羟基脲片马上就医处理。
在接触羟基脲片的时候需要戴手套，使用前后皆要用肥皂洗手。开启药瓶的时候将外盖用力按下，然后逆时针旋转，就可以打开。打开取药出来尽快盖好。空腹、进食、饭后都可以使用。直接吞服，若是无法吞咽，可以将药片放在少量水中融化，再立刻服用。要是不慎让压碎的药片进入到眼睛或者是接触到，马上洗眼睛或者洗手。
妙手医生
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