六味地黄丸的主要功效是用来调理和滋补肾阴虚的。有肾阴虚症状的人可以服用。通常有肾阴虚的人会表现为比较容易出汗，尤其是睡觉时出汗比较多，手心脚心容易发热，腰膝酸软无力，耳鸣等。六味地黄丸对于糖尿病患者也具有辅助的治疗作用，服用六味地黄丸最好在中医师的指导下，不要自己盲目服用。
六味地黄丸并不是包治百病，但据统计，在各种文献报道中，六味地黄丸治疗的病症涉及137种。最常见的作用是是用于治疗亚健康状态、提高免疫力、延缓衰老，所以很多人把它当作保健药品在长期服用。同时，作为治疗药品，它在高血压、糖尿病、更年期综合征等疾病的治疗和辅助治疗中也取得了良好的效果。
六味地黄丸山药补脾益气而固精，二者用为臣药。三味药相配，共同发挥补益肝、脾、肾的作用，效力全面，且以补肾阴为主，补其不足，可治“本”。泽泻泄肾利湿，并可防止熟地黄过于滋腻；丹皮能够清泻肝火，同时可以制约山茱萸的收敛作用；茯苓淡渗脾湿，帮助怀山药健运脾胃，这三味药物为泻药，泻湿浊，平其偏盛，为佐药，是治标。仅从历史医家的主张就可以看出，六味地黄丸以滋补肾阴为主。
此外，从药方的组成来看，它可以达到三阴同补（补肾阴、补肝阴、补脾阴）的效果，比如熟地黄可以补肾阴；山茱萸则是肝肾同补，通过补肝来达到补肾的目的；山药能健脾益肾，通过健脾来补后天。由此可以看出，六味地黄丸更适用于阴虚，阳虚者则应选择更适合的药物。
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