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羟基脲片主要有治疗慢性粒细胞白血病的功效，也可用于治疗肾癌、黑色素瘤、宫颈鳞癌等疾病。该药是一种抑制剂，通过干扰嘌呤和嘧啶碱基生物合成并且阻碍DNA合成，达到抗肿瘤的作用。除了抗肿瘤，该药对地中海贫血、银屑病、血小板增多症、艾滋病等疾病也有治疗功效。
羟基脲片是处方药，需在医生指导下购买使用。该药会出现肠胃道反应、中枢神经系统症状以及脱发等不良反应，用药后若出现相关不良反应需停药并且就医。此外该药还会对神经系统产生抑制作用，不能和安定、巴比妥类等镇静催眠药物同时服用，会让人出现昏睡，意识不清等副作用，如果需要多种药物同时服用需要提前咨询医生，并且谨遵医嘱。
羟基脲片一般不能长时间服用，长时间服用会抑制免疫功能，引起免疫缺陷疾病，甚至会导致骨髓被抑制，出现白细胞和血小板减少等问题。而且因为该药会抑制免疫功能，注射活菌疫苗易引发不良反应，所以用药期间不能注射疫苗，需在停药三个月到一年内才能注射疫苗。注意对该药成分过敏者、孕妇、哺乳期妇女也禁用。用药期间需定期做肝肾检查，发现肝肾功能持续异常三个月以上需停用药且咨询医生是否更换药物。
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