欢迎光临妙手医生大药房! 注册
网站导航 互联网药品交易服务资格证书编号:粤C20150017
手机版
  • 扫一扫

    扫一扫
    妙手购药更方便

  • 扫一扫

    扫一扫
    下载妙手医生

首页 > 医生头条> 医疗资讯新闻> 2021年第二季度FDA药品审批5大看点

2021年第二季度FDA药品审批5大看点

妙手医生2021-04-072510次阅读

2021年第二季度FDA药品审批5大看点

日前,国外生物制药网站BiopharmaDive发布了2021年第二季度美国FDA药品审批方面值得关注的5大看点。

01  aducanumab

尽管进行了广泛的研究,阿尔茨海默病(AD)仍然是药物开发中最具挑战性的领域之一。有希望的治疗方法一次又一次地失败了,仅给患者留下了少数几个对症治疗的药物。但AD的治疗选择很快就会改变。FDA应该在6月7日之前决定是否批准渤健的单抗药物aducanumab,该药被认为是所有生物技术领域最受关注的药物。如果获得监管机构的批准,aducanumab将成为首个上市的旨在减缓老年痴呆症进展的药物,华尔街分析师预计该药的年销售额将达到数十亿美元。然而,批准还远未确定。FDA内部的统计学家和一个外部咨询委员会对aducanumab的数据和渤健的分析方法提出了质疑。在去年11月的一次会议上,该咨询委员会成员几乎一致投票反对批准这种药物。而且就在最近,该咨询委员会中3名成员在JAMA期刊发表文章表达了反对意见,并质疑渤健有“先射击,再画靶”的嫌疑。虽然FDA不需要遵循这些建议,但它通常是这样做的。不过,行业分析师还没有认定aducanumab会被判死刑。原因是,FDA不仅面临着向患者提供更多AD药物的巨大压力,而且该机构的临床工作人员一直异乎寻常地支持渤健的申请。当监管机构最近决定延长对aducanumab的审查时,一些分析人士认为这是一个迹象,表明监管机构正在梳理更多的数据,以支持批准。Evercore ISI分析师Umer Raffat曾表示,延长审查期将使他对批准概率的估计从50%以下提高到70%。与此同时,投资银行Stifel预测,aducanumab获得批准的可能性为60%。

02  avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa是由赛诺菲开发的一款长效酶替代疗法,旨在改善酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)向肌肉细胞的传递。该药治疗庞贝氏症(Pompe disease)的生物制品许可申请正在接受美国FDA的优先审查,目标行动日期为2021年5月18日。多年来,庞贝氏病的主要治疗方法一直是长期接受酶替代疗法Lumizyme治疗。赛诺菲在10年前收购罕见疾病药物开发商Genzyme时获得了这种疗法。但该公司的目标是通过开发Lumizyme的升级版产品,来制定一个新的治疗标准。这种新的升级疗法旨在将更多的酶(GAA)递送到肌肉细胞中,尤其是骨骼肌肌肉细胞中,以提高效力。与Lumizyme相比,avaloglucosidase alfa的甘露糖-6-磷酸(M6P)含量增加了约15倍,目的是帮助提高细胞对酶的吸收以及靶组织中糖原的清除。然而,赛诺菲尚未证明这一假设。在3期研究中,通过呼吸功能的改善来衡量,avalglucosidase alfa的疗效与Lumizyme具有可比性,这是该研究的主要目标。不过,这2种药物作用方式之间差异的“临床相关性”尚未得到证实。尽管如此,赛诺菲avalglucosidase alfa的批准可能会提高其他一些正在开发的治疗方法的门槛,其中包括Amicus Therapeutics的一种口服药物,以及罗氏、拜耳、Avrobio开发的一些基因疗法。

03  AZD1222

截至目前,FDA共批准了3种COVID-19疫苗在美国使用,对这些疫苗并没有太大争议。但阿斯利康和牛津大学的疫苗AZD1222情况较为特殊。该疫苗将在4月提交美国FDA审查,寻求获得紧急使用授权(EUA)。然而,一系列的沟通失误和安全挫折损害了阿斯利康的信誉,也降低了公众对AZD1222的期望。来自英国和其他地方早期研究的积极结果无法证实该疫苗在老年人身上有效。与此同时,阿斯利康在美国和南美进行的更大规模的试验推迟了近2个月。而最近,在欧洲推广疫苗的过程中,发生了罕见的血栓事件,导致许多国家暂时停止接种疫苗。

三月下旬,阿斯利康在美国开展的3期临床研究中报告称,这种疫苗是安全的,在预防COVID-19方面非常有效,为FDA的审查奠定了基础。但好消息被争议所掩盖。监督这项试验的独立专家委员会对该公司公布的初步结果公开提出了质疑,这是一个不同寻常的、令人震惊的指责。本月举行的顾问委员会会议可能会反映出这些曲折。概述FDA自身调查结果的简报文件可能会阐明阿斯利康与其数据监测委员会之间的分歧。这次会议将使科学专家有机会就这个话题和其他几个悬而未决的问题向阿斯利康高管提问。

04  20vPnC

20vPnC是辉瑞开发的一款20价肺炎球菌疫苗,目前正在接受美国FDA的优先审查,目标行动日期为2021年6月。该疫苗用于18岁及以上成年人群,预防由疫苗中肺炎链球菌血清型引起的侵袭性疾病和肺炎。此前,FDA已授予该疫苗突破性药物资格。20vPnC除了涵盖现有标准疫苗产品Prevnar 13(沛儿13)中的13种血清型之外,还涵盖了7种与高死亡率、抗生素耐药性和/或脑膜炎相关的血清型。Prevnar 13是辉瑞的一款超重磅肺炎球菌疫苗,在2020年的全球销售额为58.5亿美元,是辉瑞最畅销的产品,但该产品将在2026年失去专利保护。新疫苗20vPnC如果批准上市,将有助于巩固辉瑞的特许经营权。FDA将于今年6月对20vPn用于18岁及以上成人群体的申请做出审查决定,这与Prevnar 13相比是一个相对较小的群体,后者可用于儿童以及年龄低至6周的婴儿。但辉瑞的目标是最终也应用于年幼群体,该公司已经公布了20vPnC用于婴儿和儿童的2期临床数据。目前,默沙东的一款15价肺炎疫苗V114也在接受美国FDA的优先审查,该疫苗用于18岁及以上成人群体预防侵袭性肺炎球菌病,目标行动日期为2021年7月18日。V114的设计遵循了该公司较老的23价疫苗Pneumovax 23(纽莫法)。与辉瑞的新疫苗一样,V114可用于预防导致侵袭性肺炎球菌病的一些关键血清型,而这些关键血清型尚未包含在已上市的疫苗产品中。

05  pimavanserin

Pimavanserin是Acadia制药公司的关键资产,也是其唯一上市产品Nuplazid的活性药物成分,该产品于2016年4月获批上市,成为首个治疗帕金森病患者所经历的幻觉和妄想等精神症状的药物。作为首个选择性靶向5-HT2A受体的药物,pimavanserin独特的药理学开创了一种新的药物类别——选择性血清素反向激动剂(SSIA),该药不仅优先靶向5-HT2A受体,同时可避免多数精神疾病药物所具有的多巴胺受体及其他受体激活副作用。在2020年,Nuplazid的销售额增长了30%。近几年,Acadia公司一直试图通过扩大治疗适应症来促进Nuplazid的进一步增长。去年,该公司向美国FDA提交了Nuplazid的一份补充新药申请(sNDA),用于治疗与痴呆相关精神病(DRP)相关的幻觉和妄想,目标行动日期为2021年4月3日。根据Acadia公告,FDA已针对上述sNDA发布了一封完整回应函(CRL)。这表明,该机构已完成审查,并确定该sNDA以目前的形式不能获得批准。尽管之前该公司在关键3期HARMONY研究的设计方面与FDA精神病学产品部门达成了一致意见,将广泛的DRP患者群体作为单一组进行分析。但CRL中指出,某些痴呆亚组缺乏统计学意义,同时某些不太常见的痴呆亚型的患者数量不足,缺乏足够的疗效数据来支持批准。HARMONY研究达到了预先指定的主要终点和次要终点:在治疗DRP相关幻觉和妄想方面,强劲和令人信服的数据证实了Nuplazid在临床上和统计学上相对于安慰剂的优越性,这是DRP适应症的一个预先达成一致的先决条件。而按痴呆亚组和特定患者的最低数量进行的统计分离不在预先规定的要求范围内。Acadia公司对FDA的这一决定表达了强烈抗议。该公司表示,在整个审查过程中,该机构没有对商定的研究协议提出任何疑问,包括CRL中提出的问题。我们将立即要求召开A类会议,与FDA合作解决CRL问题,并确定一个快速途径,以便批准Nuplazid在治疗DRP中的应用。参考来源:5 FDA approval decisions to watch in the second quarter

来源新浪医药,编译newborn,版权归原作者所有,权侵删

友情提示:以上内容仅供参考,不代表平台观点。若提及药品相关信息,均需在专业医生或药师的指导下使用。
以上内容仅供参考

妙手医生药房全国连锁直营门店一览

  • 北京市
  • 天津市
  • 上海市
  • 石家庄
  • 南京秦淮
  • 南京江宁
  • 南京鼓楼
  • 南京秦淮
  • 苏州姑苏
  • 苏州吴中
  • 苏州姑苏
  • 南通崇川
  • 南通崇川
  • 南通崇川
  • 南通崇川
  • 南通崇川
  • 盐城市
  • 扬州市
  • 湖州市
  • 嘉兴市
  • 福州市
  • 孝感市
  • 广州花都
  • 广州番禺
北京祥安堂药房有限公司
电话:18701164363
医院:协和、中科院肿瘤医院门口对面
地址:磁器口大街134号
  • 广州海珠
  • 广州越秀
  • 广州海珠
  • 广州花都
  • 广州荔湾
  • 广州越秀
  • 广州荔湾
  • 广州越秀
  • 中山市
  • 中山三乡
  • 中山小榄
  • 江门蓬江
  • 江门鹤山
  • 肇庆鼎湖
  • 肇庆四会
  • 佛山顺德
  • 佛山高明
  • 佛山顺德
  • 佛山禅城
  • 佛山市
  • 东莞石龙
  • 东莞市
  • 昆明西山
  • 昆明五华
恒金堂红会店(红十字会医院)
电话:
医院:广州市红会医院门口对面
地址:广东省广州市海珠区同福中路396号附近
恒金堂大德路分店
电话:13711040885
医院:广东省中医院门口对面
地址:大德路130号首层
恒金堂盈丰路分店
电话:13725364521
医院:中山大学附属第二人民医院门口对面
地址:广州市海珠区盈丰路26号-28号
恒金堂新华第二分店
电话:13751840450
医院:花都区人民医院门口对面
地址:广州市花都区新华路73号 104号铺
恒金堂荔湾店
电话:18218227245
医院:荔湾医院门口对面
地址:荔湾路46、48号
广东恒金堂医药连锁有限公司人民中路分店
电话:17666501070
医院:广州市妇女儿童医疗中心门口对面
地址:越秀区人民中路394自编2.3栋商铺
恒金堂大药房鹤洞店(广钢医院))
电话:
医院:广钢医院门口
地址:荔湾区鹤洞路98号大院
恒金堂大药房市一店(广州市第一人民医院店)
电话:15625088391
医院:广州市第一人民医院门口对面
地址:越秀区百灵路130号
恒金堂中山西区中医院分店
电话:18928185371
医院:中山市中医院门口对面
地址:翠虹路22号熙龙居1-5幢商铺09(中山中医院正门斜对面马路,约30米)
 德红堂大药房(三乡医院)
电话:13642792533
医院:中山市三乡医院门口对面
地址:中山市三乡镇圩仔康乐路45号B铺首层
中山市小榄店(小榄人民医院)
电话:18814241860
医院:小榄人民医院门口对面
地址:中山市小榄人民医院东门
恒金堂江门建设店
电话:13926234867
医院:江门人民医院门口对面
地址:江门市蓬江区建设路17号8-9卡
恒金堂江门鹤山店
电话:13724175688
医院:鹤山市人民医院门口对面
地址:鹤山市沙坪人民路60号
恒金堂鼎湖店
电话:15914373275
医院:鼎湖人民医院门口对面
地址:肇庆市鼎湖区新城一区民兴二号楼104号、105号铺
恒金堂四会店(四会人民医院))
电话:15119809138
医院:四会人民医院门口对面
地址:四会市前进路龙华楼首层(人民医院东侧)
佛山宝参堂大药房
电话:15816959367
医院:顺德人民医院门口对面
地址:大良街道大良环城路127号
佳信康药房(高明人民医院店)
电话:13928519662
医院:高明人民医院门口对面
地址:荷城街道永安街光明巷8号之17、18、19铺
恒金堂凤山店(顺德第一人民医院)
电话:13461491979
医院:社区门口对面
地址:佛山市顺德区大良街道办事处金榜居委会凤山中路12号商铺之20
恒金堂卫国路店
电话:13427283463
医院:佛山市第二人民医院门口对面
地址:佛山市禅城区卫国路35号前座首层商场之一(西侧)
恒金堂大药房岭南大道北店(佛山市一店)
电话:
医院:佛山市第一人民医院
地址:岭南大道北96号101房自编之七、八
恒金堂大药房石龙店
电话:15013515553
医院:石龙人民医院门口对面
地址:东莞市石龙黄洲新城区青林路117号
恒金堂大药房(樟木头人民医院店)
电话:13570233943
医院:樟木头人民医院门口对面
地址:樟木头镇石新社区银河北路首信文化旅游创意步行街北1237商铺
昆明工众药房(普通合伙)春苑店
电话:087168225152
医院:省中医院
地址:五华区光华街店81号和光华街79号附1一2号
工众药房黑林铺分店(市医保)
电话:087168258559
医院:昆钢医院门口
地址:五华区黑林铺昆富路3号
  • 昆明五华
  • 红河开远
  • 红河蒙自
  • 重庆沙坪坝公信网门特药店
  • 山东济南
  • 诚慷大药房
工众药房虹山南路分店
电话:087168392919
医院:昆明医科大学第二附属医院
地址:虹山南路169号1层5号商铺
开远店(59医院)
电话:
医院:解放军第五十九医院、开远市人民医院门口对面
地址:云南红河哈尼开远市健民路113、115号
蒙自店(红河州医院)
电话:
医院:红河州第一人民医院门口对面
地址:蒙自市锦华路世纪花园小区21栋8单元1层67、68、69
重庆公信网药店(西南医院)
电话:
医院:西南医院
地址:高滩岩一村7号附18号
济南金益大药房
电话:
地址:经六路173号-1-2
湛江诚慷大药房
电话:
医院:广东医科大学附属医院
地址:霞山区人民大道南48号首层

72小时最新

妙手买药

妙手皮肤科医患交流群

妙手医生

妙手医生App

微信公众号

微信公众号